发表于 2023-8-22 15:14:56
遗传学有多种用途,包括人类遗传疾病的鉴定、药物发现、农业、兽医学和法医学。在法医学领域,基因组学的应用越来越广泛,特别是随着下一代测序的出现,尤其是 Illumina 专门针对法医学的产品。DNA 分析过去用于分析指纹,而 NGS 可以从受损或痕迹的 DNA 样本中提取附加信息,对于犯罪现场调查很有用。
例如,从藻类中开发营养保健品是基因组工程在海洋工程中的未来应用。另一个潜在的应用领域是法医学和个性化医疗。作为鱼类种群评估的一部分,NGS 可用于识别鱼类幼虫和鱼卵以及鱼类群落的完整描述。
越来越多的食品质量和安全测试是使用基因组学进行的,基因组编辑技术对于药物发现以及人类遗传疾病的诊断和治疗也很重要。除了 NGS 和 DNA 分析和分析外,基因组编辑还用于植物和动物基因工程。因此,在预测期内,由于基因组学的应用领域不断扩大,全球对基因组编辑技术的需求将会不断增加。
全球基因组编辑市场排名前十的公司有哪些?
埃迪塔斯医学
2016 年,由于合作和研发活动,收入增长了一倍多,增长近 127%。2017 年 3 月,Editas 为最多五个针对眼部疾病的 CRISPR 基因组编辑项目提供了许可选项,这反映出艾尔建 (Allergan) 的费用和额外资金的减少。Editas 的早期 CRISPR 基因组编辑项目针对眼部疾病。
桑加莫疗法
由于该公司与辉瑞合作开发了首个重组腺相关病毒(AAV)基因疗法SB-525,去年该公司的收入几乎翻了一番,比2016年增长了89%。2017 年 5 月,两家公司签署了一项协议,开发治疗 A 型血友病的重组 AAV 基因疗法。Sangamo 于 8 月 8 日进行的 I/II 期“Alta”试验(NCT03061201)显示出积极的初步结果,包括没有与 A 型血友病相关的重大不良事件。第五位患者具有治疗性因子 VIII 活性水平。一月份,使用锌指蛋白转录因子治疗了由 C9ORF72 基因突变引起的 ALS 和额颞叶变性。
CRISPR疗法
CRISPR Therapeutics 的所有收入都来自合作,2018 年合作增长了近 700%。当 FDA 在 5 月份叫停 Vertex Pharmaceuticals 镰状细胞病候选药物 CTX001 的 IND 时,该公司的合作遇到了挫折。FDA 在审批过程中提出了未公开的问题后,该申请被搁置。
英特尔利亚治疗公司
通过与 Regeneron Pharmaceuticals 的合作,收入比 2016 年增长了 58.5%,主要是因为 Regeneron Pharmaceuticals 获得了 Intellia 基因编辑技术的许可。该合作伙伴关系于 2016 年启动,目标是开发可通过编辑肝脏基因来治疗的疾病的疗法。Intellia 于 8 月 1 日宣布其转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR) 主要体内项目取得进展。
地平线探索集团
Horizon Discovery预计2017年至2021年的年复合增长率约为18%,将在CRISPR和RNAi终端市场蓬勃发展。随着去年推出 CRISPR 激活 (CRISPRa) 试剂,Horizon Discovery 增加了其 Edit-R 产品组合。借助 CRISPRa,可以过度表达天然基因,以进行有意义的功能获得研究。
精密生物科学
6 月 26 日,Precision BioSciences 宣布获得由 ArrowMark Partners 领投的 1.1 亿美元 B 轮超额认购,一跃成为私营基因编辑公司中的佼佼者。这是2018年上半年获得风险投资的私营生物制药公司中的第三大融资。
光束疗法
由 CRISPR 先驱张锋博士创立的精准基因医学开发商 Beam Therapeutics 成为头条新闻的原因不仅在于其创始人,还在于其计划实现的目标。5月14日,Beam宣布将利用CRISPR碱基编辑技术开发新疗法,成为第一家这样做的公司。
铭文
作为 C 系列融资的一部分,Inscripta 在 2 月份筹集了 5550 万美元,表示这些资金将用于加速其基因编辑工具(包括仪器、试剂和软件)的开发和商业化,以及培养公司员工。Inscripta 的研究新时代已经开始,该公司上个月获得了第一项美国专利,涵盖使用其第一个免费 CRISPR 酶 MAD7 的系统,以及使用另一种 MADzyme MAD2 的系统。Inscripta 去年更名为 Muse Bio。
成对植物
一家名为 Pairwise Plants 的农业初创公司从该公司最大的投资者孟山都公司筹集了 1.25 亿美元资金,旨在开发利用植物自然遗传多样性的新型基因组编辑工具。孟山都公司于 3 月 20 日宣布,将出资 1 亿美元来获取和开发 Pairwise 的行间作物应用知识产权,包括将公司开发的产品商业化的选择权。
伊纳里农业
8 月 9 日,Inari Agriculture 筹集的 B 轮融资为其筹集的总资金增加了 4000 万美元,此前该公司从 Flagship Pioneering 分拆出来,开发以农业为重点的 CRISPR 基因编辑技术,从隐秘模式中脱颖而出,不到一个月。自 2016 年成立以来,已有 80 多名科学家、统计学家、工程师和学术顾问加入公司。 |
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